Anvisa aprova nova apresentação de medicamento para tratamento da atrofia muscular espinhal

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (29), o Evrysdi Go (risdiplam), nova apresentação de medicamento destinado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q. O produto é indicado para adultos e crianças com mais de 2 anos de idade e peso a partir de 20 kg, diagnosticados com AME dos tipos 1, 2 ou 3, ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2.

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética que provoca a deficiência da proteína SMN, conhecida como proteína de sobrevivência do neurônio motor. Essa condição leva à perda progressiva de neurônios motores, responsáveis pelo controle dos movimentos musculares, causando fraqueza e redução da massa muscular.

A doença também pode comprometer músculos envolvidos na respiração e na deglutição, além de dificultar atividades como sustentar a cabeça, sentar, engatinhar e caminhar.

Dois genes, SMN1 e SMN2, estão diretamente relacionados à produção dessa proteína. Em pessoas com AME, o gene SMN1 apresenta alterações que comprometem seu funcionamento. Já o SMN2 permanece ativo, mas geralmente produz uma quantidade limitada da proteína em sua forma completa.

O risdiplam atua justamente nesse mecanismo, estimulando o gene SMN2 a produzir mais proteína SMN funcional. Com isso, o tratamento busca favorecer a sobrevivência dos neurônios motores, contribuindo para amenizar os sintomas e retardar a progressão da doença.

Nova apresentação facilita a administração

O Evrysdi Go é disponibilizado em comprimidos revestidos e pode ser administrado de duas formas: ingerido com uma pequena quantidade de água ou dissolvido em água não clorada para utilização na forma líquida.

Uma das principais mudanças em relação à apresentação anterior do risdiplam é a facilidade de preparo. A nova versão dispensa a necessidade de reconstituição por profissionais de saúde e o treinamento específico dos cuidadores.

Outra vantagem está nas condições de armazenamento. O medicamento pode ser conservado em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.

Resultados dos estudos clínicos

A aprovação considera resultados de pesquisas clínicas que avaliaram a eficácia do risdiplam em pacientes com diferentes manifestações da doença.

Em um dos estudos, 41 bebês com idades entre 2 e 7 meses, diagnosticados com AME tipo 1, receberam o tratamento. Após 12 meses, 12 participantes (29%) conseguiram permanecer sentados sem apoio por mais de cinco segundos.

Outra pesquisa acompanhou 180 pacientes de até 25 anos com AME dos tipos 2 e 3. Os resultados apontaram uma melhora discreta na função motora entre os participantes tratados com o medicamento.

A avaliação foi realizada por meio da escala MFM32, utilizada para medir a capacidade motora. Após 12 meses, a diferença entre o grupo que recebeu risdiplam e aquele tratado com placebo foi de 1,6 ponto em uma escala de 100 pontos.

A aprovação da nova apresentação amplia as opções de administração do medicamento, com mudanças que podem facilitar a rotina de pacientes e cuidadores no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal.